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Una potenziale cura del cancro viene ignorata?

Il 12 aprile 1955, il primo vaccino antipolio di successo fu somministrato a quasi 2 milioni di scolari in tutto il paese. Il suo scopritore, Università di Pittsburgh ricercatore medico Jonas Salk, è stato intervistato alla Radio CBS quella sera.

” Chi possiede il brevetto su questo vaccino?”il conduttore radiofonico Edward R. Murrow gli chiese.

Era una domanda ragionevole, considerando che l’immunità a una malattia mortale che affliggeva 300.000 americani ogni anno dovrebbe valere qualcosa.

“Beh, la gente, direi,” Salk rispose notoriamente. “Non esiste un brevetto. Potresti brevettare il sole?”

In un mondo in cui il farmaco antitumorale Avastin — brevettato dalla società farmaceutica Genentech/Roche — costa ai pazienti circa 8 80.000 all’anno senza aver dimostrato di prolungare la vita, l’altruismo di Salk lo ha reso l’eroe di molti ricercatori medici oggi.

Uno degli ammiratori di Salk è Evangelos Michelakis, un ricercatore sul cancro presso l’Università di Alberta che, tre anni fa, ha scoperto che una comune sostanza chimica non tossica nota come DCA, abbreviazione di dicloroacetato, sembra inibire la crescita di tumori cancerosi nei topi. I risultati iniziali di Michelakis hanno raccolto molta fanfara all’epoca e si sono ricircolati sul Web di nuovo questa settimana, in gran parte a causa di un post sul blog (“Gli scienziati curano il cancro, ma nessuno se ne accorge”) che ha acceso un nuovo dibattito con la gente che si chiedeva se fosse vero.

Il meccanismo con cui il DCA funziona nei topi è straordinariamente semplice: ha ucciso la maggior parte dei tipi di cellule tumorali interrompendo il modo in cui metabolizzano lo zucchero, causandone l’autodistruzione senza influire negativamente sui tessuti normali.

Dopo le sperimentazioni sugli animali, Michelakis ei suoi colleghi hanno fatto test di DCA su cellule tumorali umane in una capsula di Petri, quindi hanno condotto studi clinici umani utilizzando funds 1,5 milioni in fondi raccolti privatamente. I suoi risultati incoraggianti-il trattamento DCA sembrava estendere la vita di quattro dei cinque partecipanti allo studio-sono stati pubblicati l’anno scorso su Science Translational Medicine.

Il lavoro preliminare su roditori, colture cellulari e piccoli studi sull’uomo indica il DCA come un potente trattamento del cancro. Ciò non significa che sia la cura tanto attesa-molti altri composti sono sembrati altrettanto promettenti nelle prime fasi della ricerca senza in seguito mantenere quella promessa — ma ciò nonostante, Michelakis ritiene che siano giustificati studi umani più ampi su DCA.

Come Jonas Salk, Michelakis non ha brevettato la sua scoperta. Non è perché non vuole, ma perché non può. Quando si tratta di brevetti, DCA è davvero come il sole: è una sostanza chimica economica e ampiamente utilizzata che nessuno può possedere.

Nel mondo di oggi, tali farmaci non attirano facilmente finanziamenti.

Le aziende farmaceutiche non stanno esattamente ignorando il DCA, e sicuramente non stanno sopprimendo la ricerca DCA — è solo che non lo stanno aiutando. Perché? Lo sviluppo di farmaci è in definitiva un business, e investire nel farmaco semplicemente non è una buona mossa di business. “Big Pharma non ha alcun interesse a investire perché non ci sarà alcun profitto”, ha detto Michelakis ai Piccoli misteri della vita,un sito gemello di LiveScience.

La lunga strada verso una cura

Il farmacologo Omudhome Ogbru, un direttore di R &D presso un’azienda farmaceutica con sede nel New Jersey, The Medicines Company, osserva: “Le aziende farmaceutiche sono come altre aziende in quanto producono prodotti che devono essere venduti per un profitto affinché l’azienda sopravviva e cresca.”

Solo uno su 10.000 composti studiati dai ricercatori finisce come un farmaco approvato, Ogbru ha spiegato in un op-ed a MedicineNet. Per arrivare alla fase di approvazione, i farmaci devono essere sottoposti a sette a 10 anni di test ad un costo totale in media million 500 milioni — ognuno dei quali può essere inutile se il farmaco non riceve l’approvazione della Food and Drug Administration. Anche se lo fa, ” solo tre su ogni 20 farmaci approvati portano entrate sufficienti per coprire i loro costi di sviluppo.”

” Il profitto è l’incentivo per il rischio che l’azienda assume”, ha scritto Ogbru. “Senza la promessa di un profitto ragionevole, c’è pochissimo incentivo per qualsiasi azienda a sviluppare nuovi farmaci.”

Sarebbe quasi impossibile realizzare un profitto su un farmaco come il dicloroacetato. “Se DCA dimostra di essere efficace, allora sarà un farmaco ridicolmente economico”, ha detto Michelakis.

Daniel Chang, un oncologo presso lo Stanford Cancer Center che ha recentemente iniziato a esaminare il DCA, è d’accordo. “Sono sicuro che la mancanza di brevettabilità sta giocando un ruolo nella mancanza di indagini”, ci ha detto Chang in una e-mail.

Mentre le organizzazioni sanitarie governative come il National Cancer Institute danno borse di ricerca per aiutare a finanziare gli studi clinici, “quelli non sarebbero mai sufficienti per ottenere l’approvazione del DCA come trattamento per il cancro”, ha detto Akban Kahn, un medico di Toronto. “Hai bisogno di centinaia di milioni di dollari, e una sovvenzione governativa non è così grande.”

La ricerca DCA si è mossa molto più lentamente che se una compagnia farmaceutica stesse pagando il conto. Detto questo, i finanziamenti di base hanno permesso progressi sorprendentemente costanti. “Attraverso il sito web, la radio, le telefonate, cose del genere, abbiamo raccolto circa $1.5 milioni in nove mesi ” presso il Centro di ricerca DCA dell’Università di Alberta, ha detto Michelakis. Questo è stato sufficiente per finanziare uno studio dettagliato del trattamento DCA in cinque pazienti con cancro al cervello.

I risultati erano promettenti. Lo studio, tuttavia, era piccolo e mancava di un controllo placebo, rendendo impossibile dire con certezza se le condizioni dei pazienti sono migliorate a causa del trattamento con DCA o a causa di qualcos’altro. Daniel Chang, ricercatore di Stanford, ha descritto i risultati dello studio come interessanti ma inconcludenti. Nel loro articolo, Michelakis e i suoi coautori hanno scritto: “Con il piccolo numero di partecipanti trattati nel nostro studio, non si possono fare conclusioni certe riguardo alla DCA come terapia….”

Nonostante la carenza di test clinici, un medico di famiglia, Akbar Khan del Medicor Cancer Centre di Toronto, prescrive DCA off-label ai suoi pazienti oncologici. (Dice che questo può essere fatto in Canada perché DCA è già approvato lì per il trattamento di alcuni disturbi del metabolismo. Michelakis, tuttavia, ha detto che non pensa che Khan dovrebbe prescrivere il farmaco prima che sia ufficialmente approvato per l’uso del cancro.)

“Stiamo vedendo circa il 60-70% dei pazienti che hanno fallito i trattamenti standard rispondono favorevolmente al DCA”, ha detto Khan ai piccoli misteri della vita. Il gruppo di Khan ha appena pubblicato il suo primo articolo peer-reviewed sul Journal of Palliative Medicine. “È un caso di un paziente con una rara forma di cancro che aveva provato altri trattamenti che non funzionavano, quindi è venuto da noi per il DCA. È stato efficace, e in realtà è un risultato piuttosto drammatico. Aveva diversi tumori, tra cui uno particolarmente preoccupante nella gamba. Il DCA ha stabilizzato il tumore e ridotto significativamente il suo dolore.

“Attualmente abbiamo tre pazienti con tumori incurabili che sono in completa remissione, e sono probabilmente guariti, dall’uso di DCA in combinazione con trattamenti palliativi (non curativi) convenzionali. Siamo in procinto di pubblicare questi casi”, ha detto.

Un nuovo modello di droga

Piccoli studi e casi di studio non saranno sufficienti, tuttavia, per dimostrare DCA funziona. Sono necessarie ulteriori indagini sull’efficacia del farmaco e, senza l’aiuto di Big Pharma, dovrà avvenire in un modo insolito.

“Questo potrebbe essere un esperimento sociale in cui il pubblico finanzia queste prove”, ha detto Michelakis. “Dopo aver scoperto l’effetto del DCA sulle cellule tumorali, considero questo il secondo più grande risultato del nostro lavoro: quando abbiamo dimostrato che puoi portare un farmaco agli studi umani senza un sacco di soldi. Se altri fossero ispirati” – il suo gruppo sta iniziando a stabilire collaborazioni con alcuni importanti ospedali oncologici – ” questo potrebbe essere un risultato importante. Alla fine gli organi federali come il National Cancer Institute vedrebbero che ci sono prove sufficienti, e poi aiuteranno con i finanziamenti.”

” Rappresenta un nuovo atteggiamento e un nuovo modo di pensare”, ha aggiunto.

Forse non del tutto nuovo. Per ispirazione e incoraggiamento, Michelakis ricorda spesso la storia del vaccino antipolio: “È riuscito a sradicare una malattia mortale senza realizzare un profitto.”

Nota del redattore: Questa storia e il titolo sono stati aggiornati il 18 maggio per rimuovere qualsiasi impressione che Big Pharma sia da biasimare per la mancanza di ricerca in DCA. Infatti, come afferma la storia, la mancanza di incentivi finanziari (l’incapacità di brevettare DCA) è ciò che scoraggia le aziende farmaceutiche dallo studio delle sostanze chimiche.

Questo articolo è stato fornito da Life’s Little Mysteries, un sito gemello di LiveScience. Segui Natalie Wolchover su Twitter @ nattyover.

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