Articles

Är en potentiell cancerbehandling ignorerad?

den 12 April 1955 administrerades det första framgångsrika poliovaccinet till nästan 2 miljoner skolbarn runt om i landet. Dess upptäckare, University of Pittsburgh medicinsk forskare Jonas Salk, intervjuades på CBS Radio den kvällen.

” Vem äger patentet på detta vaccin?”radiovärd Edward R. Murrow frågade honom.

det var en rimlig fråga, med tanke på att immunitet mot en dödlig sjukdom som drabbade 300 000 amerikaner årligen borde vara värt någonting.

”Tja, folket, skulle jag säga,” svarade Salk berömt. ”Det finns inget patent. Kan du patentera solen?”

i en värld där cancerläkemedlet Avastin — patenterat av läkemedelsföretaget Genentech/Roche — kostar patienter cirka 80 000 dollar per år utan att ha visat sig förlänga liv, har Salks osjälviskhet gjort honom till hjälten för många medicinska forskare idag.

en av Salks beundrare är Evangelos Michelakis, en cancerforskare vid University of Alberta som För tre år sedan upptäckte att en vanlig, icke-toxisk kemikalie som kallas DCA, kort för dikloracetat, verkar hämma tillväxten av cancer tumörer hos möss. Michelakis initiala fynd fick mycket fanfare vid den tiden och har återcirkulerat på webben igen den här veckan, till stor del på grund av ett blogginlägg (”forskare botar cancer, men ingen märker”) som antände ny debatt med människor undrar om det var sant.

mekanismen genom vilken DCA fungerar hos möss är anmärkningsvärt enkel: det dödade de flesta typer av cancerceller genom att störa hur de metaboliserar socker, vilket får dem att självförstöra utan att påverka normala vävnader negativt.

efter djurförsöken gjorde Michelakis och hans kollegor tester av DCA på humana cancerceller i en petriskål och genomförde sedan mänskliga kliniska prövningar med 1,5 miljoner dollar i privat insamlade medel. Hans uppmuntrande resultat-DCA-behandling tycktes förlänga livet för fyra av de fem studiedeltagarna — publicerades förra året i Science Translational Medicine.

det preliminära arbetet i gnagare, cellkulturer och små försök på människor pekar på DCA som en kraftfull cancerbehandling. Det betyder inte att det är det efterlängtade botemedlet-många andra föreningar har verkade lika lovande i de tidiga stadierna av forskningen utan att senare leva upp till det löftet — men ändå tror Michelakis att större mänskliga försök på DCA är motiverade.

liksom Jonas Salk har Michelakis inte patenterat sin upptäckt. När det gäller patent är DCA verkligen som solen: det är en billig, allmänt använd kemikalie som ingen kan äga.

i dagens värld lockar sådana droger inte lätt finansiering.

läkemedelsföretag ignorerar inte exakt DCA, och de undertrycker definitivt inte DCA — forskning-det är bara att de inte hjälper det. Varför? Läkemedelsutveckling är i slutändan ett företag, och att investera i drogen är helt enkelt inte ett bra affärsrörelse. ”Big Pharma har inget intresse av att investera eftersom det inte kommer att bli någon vinst”, berättade Michelakis Life ’ S Little Mysteries, en systerplats till LiveScience.

den långa vägen till ett botemedel

farmakolog Omudhome Ogbru, en r&d-direktör vid en New Jersey-baserad läkemedelsverksamhet, läkemedelsföretaget, noterar, ”läkemedelsföretag är som andra företag genom att de tillverkar produkter som måste säljas för vinst för att företaget ska överleva och växa.”

endast en av 10 000 föreningar som studerats av forskare hamnar som ett godkänt läkemedel, förklarade Ogbru i en op-ed på MedicineNet. För att komma till godkännandefasen måste läkemedel genomgå sju till 10 års testning till en total kostnad i genomsnitt 500 miljoner dollar — som alla kan vara för intet om läkemedlet inte får Food and Drug Administration godkännande. Även om det gör det, ”bara tre av varje 20 godkända droger ger tillräckliga intäkter för att täcka sina utvecklingskostnader.”

”vinsten är incitamentet för den risk som företaget tar”, skrev Ogbru. ”Utan löfte om en rimlig vinst finns det väldigt lite incitament för något företag att utveckla nya droger.”

det skulle vara nästan omöjligt att göra vinst på ett läkemedel som dikloracetat. ”Om DCA visar sig vara effektivt, blir det ett löjligt billigt läkemedel,” sa Michelakis.

Daniel Chang, en onkolog vid Stanford Cancer Center som nyligen började titta på DCA, instämde. ”Jag är säker på att bristen på patenterbarhet spelar en roll i bristen på utredning”, berättade Chang i ett mail.

medan statliga hälsoorganisationer som National Cancer Institute ger forskningsbidrag för att hjälpa till att finansiera kliniska prövningar, ”skulle de aldrig räcka för att få DCA godkänd som cancerbehandling”, säger Akban Kahn, en Toronto-läkare. ”Du behöver hundratals miljoner dollar, och ett statligt bidrag är inte så stort.”

DCA-forskningen har gått mycket långsammare än om ett läkemedelsföretag stod för räkningen. Med detta sagt har gräsrotsfinansiering möjliggjort överraskande stadiga framsteg. ”Genom webbplatsen, radio, telefonsamtal, saker som det, höjde vi ungefär $1.5 miljoner på nio månader” vid University of Alberta DCA Research Center, sa Michelakis. Detta var tillräckligt för att finansiera en detaljerad studie av DCA-behandling hos fem hjärncancerpatienter.

resultaten var lovande. Studien var dock liten och saknade placebokontroll, vilket gjorde det omöjligt att säkert säga om patienternas tillstånd förbättrades på grund av DCA-behandlingen eller på grund av något annat. Daniel Chang, Stanford-forskaren, beskrev studiens resultat som intressanta men ofullständiga. I sitt papper skrev Michelakis och hans medförfattare: ”med det lilla antalet behandlade deltagare i vår studie kan inga fasta slutsatser om DCA som terapi … göras.”

trots bristen på kliniska tester föreskriver en familjepraktiker, Akbar Khan från Medicor Cancer Center i Toronto, off-label DCA till sina cancerpatienter. (Han säger att detta kan göras i Kanada eftersom DCA redan är godkänt där för behandling av vissa metabolismstörningar. Michelakis sa dock att han inte tror att Khan borde förskriva läkemedlet innan det officiellt godkänns för canceranvändning.)

”vi ser cirka 60 till 70 procent av patienterna som har misslyckats med standardbehandlingar svarar positivt på DCA”, berättade Khan livets lilla mysterier. Khans grupp publicerade just sitt första peer-reviewed papper i Journal of Palliative Medicine. ”Det är en fallrapport av en patient med en sällsynt form av cancer som hade provat andra behandlingar som inte fungerade, så han kom till oss för DCA. Det var effektivt, och det är faktiskt ett ganska dramatiskt resultat. Han hade flera tumörer, inklusive en särskilt oroande i benet. DCA stabiliserade tumören och signifikant minskade hans smärta.

” vi har för närvarande tre patienter med obotliga cancerformer som är i fullständig remission och sannolikt botas från att använda DCA i kombination med konventionella palliativa (icke-botande) behandlingar. Vi håller på att publicera dessa fall, ” han sa.

en ny läkemedelsmodell

små försök och fallstudier räcker dock inte för att bevisa att DCA fungerar. Ytterligare undersökning av läkemedlets effektivitet är nödvändig, och utan hjälp av Big Pharma måste det ske på ett ovanligt sätt.

”detta kan vara ett socialt experiment där allmänheten finansierar dessa försök”, sa Michelakis. ”Efter att ha upptäckt effekten av DCA på cancerceller anser jag att detta är den näst största prestationen i vårt arbete: när vi visade att du kan ta med ett läkemedel till mänskliga försök utan mycket pengar. Om andra inspirerades ” – hans grupp börjar etablera samarbeten med några framstående Cancersjukhus —”detta kan vara en stor prestation. Så småningom skulle de federala organen som National Cancer Institute se att det finns tillräckligt med bevis, och då kommer de att hjälpa till med finansiering.”

” det representerar en ny attityd och ett nytt sätt att tänka,” tillade han.

kanske inte helt ny. För inspiration och uppmuntran påminner Michelakis ofta historien om poliovaccinet: ”det lyckades utrota en dödlig sjukdom utan att göra vinst.”

Redaktörens anmärkning: Denna berättelse och rubrik uppdaterades 18 maj för att ta bort alla intryck av att Big Pharma är skylden för bristen på forskning om DCA. I själva verket, som berättelsen uppgav, är bristen på ekonomiskt incitament (oförmågan att patentera DCA) det som avskräcker läkemedelsföretag från att studera kemikalierna.

denna artikel tillhandahölls av Life ’ S Little Mysteries, en systersida till LiveScience. Följ Natalie Wolchover på Twitter @nattyover.

Senaste nytt

{{ Artikelnamn }}