Articles

Czy lek na raka jest ignorowany?

12 kwietnia 1955 r.pierwszą udaną szczepionkę przeciw polio podano prawie 2 milionom uczniów w całym kraju. Jego odkrywca, badacz medyczny z Uniwersytetu w Pittsburghu Jonas Salk, był tego wieczoru przesłuchiwany w radiu CBS.

„kto jest właścicielem patentu na tę szczepionkę?”słuchacz Radia Edward R. Murrow zapytał go.

to było rozsądne pytanie, biorąc pod uwagę, że odporność na śmiertelną chorobę, która dotyka 300 000 Amerykanów rocznie, powinna być coś warta.

– no, ludzie, powiedziałbym-odpowiedział Salk. „Nie ma patentu. Możesz opatentować słońce?”

w świecie, w którym lek przeciwnowotworowy Avastin — opatentowany przez firmę farmaceutyczną Genentech/Roche — kosztuje pacjentów około 80 000 dolarów rocznie bez udowodnienia, że przedłuża życie, bezinteresowność Salka uczyniła go bohaterem wielu współczesnych naukowców medycznych.

jednym z wielbicieli Salka jest Evangelos Michelakis, badacz raka na Uniwersytecie Alberty, który trzy lata temu odkrył, że wspólny, nietoksyczny związek chemiczny znany jako DCA, skrót od dichlorooctan, wydaje się hamować wzrost guzów nowotworowych u myszy. Wstępne ustalenia michelakisa zebrały wtedy wiele fanfar i ponownie pojawiły się w Internecie w tym tygodniu, w dużej mierze dzięki wpisowi na blogu („naukowcy leczą raka, ale nikt nie zwraca na to uwagi”), który rozpalił nową debatę z ludźmi zastanawiającymi się, czy to prawda.

mechanizm działania DCA u myszy jest niezwykle prosty: zabija większość typów komórek nowotworowych, zaburzając metabolizm cukru, powodując ich samozniszczenie bez niekorzystnego wpływu na normalne tkanki.

po badaniach na zwierzętach Michelakis i jego współpracownicy wykonali testy DCA na ludzkich komórkach nowotworowych w szalce Petriego, a następnie przeprowadzili badania kliniczne na ludziach, wykorzystując 1,5 miliona dolarów w prywatnych funduszach. Jego zachęcające wyniki-leczenie DCA wydłużyło życie czterech z pięciu uczestników badania-zostały opublikowane w zeszłym roku w Science Translational Medicine.

wstępne prace nad gryzoniami, kulturami komórkowymi i małymi próbami na ludziach wskazują na DCA jako silne leczenie raka. To nie znaczy, że jest to długo oczekiwane lekarstwo-wiele innych związków wydawało się podobnie obiecujące we wczesnych stadiach badań, nie spełniając później tej obietnicy-ale mimo to Michelakis uważa, że większe badania na ludziach na DCA są uzasadnione.

podobnie jak Jonas Salk, Michelakis nie opatentował swojego odkrycia. Nie dlatego, że nie chce, ale dlatego, że nie może. jeśli chodzi o patenty, DCA naprawdę jest jak słońce: to tania, szeroko stosowana substancja chemiczna, której nikt nie może posiadać.

w dzisiejszym świecie takie leki nie przyciągają łatwo funduszy.

firmy farmaceutyczne nie ignorują DCA, a na pewno nie tłumią badań DCA-po prostu nie pomagają. Dlaczego? Rozwój leków jest ostatecznie biznesem, a inwestowanie w lek po prostu nie jest dobrym posunięciem biznesowym. „Big Pharma nie ma żadnego interesu w inwestowaniu, ponieważ nie będzie zysku”, Michelakis powiedział Life ’ S Little Mysteries, siostrzanej stronie LiveScience.

The long road to a cure

farmakolog Omudhome Ogbru, dyrektor R&D w firmie farmaceutycznej z siedzibą w New Jersey, the Medicines Company, zauważa: „firmy farmaceutyczne są jak inne firmy, ponieważ wytwarzają produkty, które muszą być sprzedawane z zyskiem, aby firma mogła przetrwać i rozwijać się.”

tylko jeden na 10 000 związków badanych przez naukowców kończy się jako zatwierdzony lek, Ogbru wyjaśnił w OP-ed w MedicineNet. Aby dostać się do fazy zatwierdzania, leki muszą przejść od siedmiu do 10 lat testów przy łącznym koszcie uśredniającym 500 milionów dolarów-wszystko to może być na nic, jeśli lek nie otrzyma zatwierdzenia Food and Drug Administration. Nawet jeśli tak, ” tylko trzy na każde 20 zatwierdzonych leków przynoszą wystarczające dochody, aby pokryć koszty rozwoju.”

„zysk jest zachętą do ryzyka, jakie podejmuje firma” – napisał Ogbru. „Bez obietnicy rozsądnego zysku, nie ma bardzo małej motywacji dla każdej firmy do opracowywania nowych leków.”

zarabianie na leku takim jak dichlorooctan byłoby prawie niemożliwe. „Jeśli DCA okaże się skuteczny, to będzie to absurdalnie tani lek” – powiedział Michelakis.

Daniel Chang, onkolog w Stanford Cancer Center, który niedawno zaczął przyglądać się DCA, zgodził się. „Jestem pewien, że brak zdolności patentowej odgrywa rolę w braku dochodzenia”, powiedział nam Chang w e-mailu.

podczas gdy rządowe organizacje zdrowotne, takie jak National Cancer Institute, udzielają grantów badawczych, aby pomóc w finansowaniu badań klinicznych, „te nigdy nie wystarczą, aby uzyskać zatwierdzenie DCA jako leczenia raka”, powiedział akban Kahn, lekarz z Toronto. „Potrzebujesz setek milionów dolarów, a dotacja rządowa nie jest aż tak duża.”

badania DCA posunęły się znacznie wolniej, niż gdyby firma farmaceutyczna opierała się na rachunku. To powiedziawszy, oddolne finansowanie pozwoliło na zaskakująco stały postęp. „Przez stronę internetową, radio, telefony, takie rzeczy, zebraliśmy około $1.5 milionów w dziewięć miesięcy ” w Centrum Badawczym Uniwersytetu Alberty Dca, Michelakis powiedział. Wystarczyło to na sfinansowanie szczegółowego badania leczenia DCA u pięciu pacjentów z rakiem mózgu.

wyniki były obiecujące. Badanie było jednak niewielkie i brakowało kontroli placebo, co uniemożliwiało stwierdzenie na pewno, czy stan pacjentów poprawił się z powodu leczenia DCA, czy z powodu czegoś innego. Daniel Chang, badacz ze Stanford, opisał wyniki badań jako interesujące, ale niejednoznaczne. W swoim artykule Michelakis i jego współautorzy napisali: „przy niewielkiej liczbie leczonych uczestników naszego badania, nie można wyciągnąć jednoznacznych wniosków dotyczących DCA jako terapii … „

pomimo braku testów klinicznych, jeden z lekarzy rodzinnych, Akbar Khan z Medicor Cancer Centre w Toronto, przepisuje DCA poza etykietą swoim pacjentom z rakiem. (Mówi, że można to zrobić w Kanadzie, ponieważ DCA jest już zatwierdzony tam do leczenia niektórych zaburzeń metabolizmu. Michelakis jednak powiedział, że nie uważa, że Khan powinien przepisywać lek, zanim zostanie oficjalnie zatwierdzony do stosowania w chorobie nowotworowej.)

„widzimy, że około 60 do 70 procent pacjentów, którzy nie wykonali standardowych zabiegów, reaguje korzystnie na DCA”, Khan powiedział małe tajemnice życia. Grupa Khana właśnie opublikowała swoją pierwszą recenzowaną pracę w Journal of Paliative Medicine. „To przypadek pacjenta z rzadką postacią raka, który próbował innych metod leczenia, które nie działały, więc przyszedł do nas po DCA. To było skuteczne, a w rzeczywistości jest to dość dramatyczny wynik. Miał wiele guzów, w tym szczególnie uciążliwy w nodze. DCA ustabilizowało guza i znacznie zmniejszyło jego ból.

„obecnie mamy trzech pacjentów z nieuleczalnymi nowotworami, którzy są w całkowitej remisji i prawdopodobnie są wyleczeni z używania DCA w połączeniu z konwencjonalnymi zabiegami paliatywnymi (nieleczniczymi). Jesteśmy w trakcie publikowania tych spraw ” – powiedział.

nowy model leku

małe badania i studia przypadków nie wystarczą jednak, aby udowodnić, że DCA działa. Konieczne jest dalsze badanie skuteczności leku i bez pomocy Big Pharma będzie musiało się to zdarzyć w nietypowy sposób.

„to może być eksperyment społeczny, w którym społeczeństwo finansuje te próby” – powiedział Michelakis. „Po odkryciu wpływu DCA na komórki nowotworowe uważam to za drugie największe osiągnięcie naszej pracy: kiedy pokazaliśmy, że można wprowadzić lek do badań na ludziach bez dużych pieniędzy. Gdyby inni byli zainspirowani „- jego grupa zaczyna nawiązywać współpracę z niektórymi wybitnymi szpitalami onkologicznymi — ” to mogłoby być wielkim osiągnięciem. W końcu organy federalne, takie jak Narodowy Instytut Raka, zauważą, że jest wystarczająco dużo dowodów, a potem pomogą w finansowaniu.”

” reprezentuje nową postawę i nowy sposób myślenia ” – dodał.

chyba nie całkiem nowy. Jako inspirację i zachętę Michelakis często wspomina historię szczepionki przeciwko polio: „udało mu się wykorzenić śmiertelną chorobę bez osiągnięcia zysku.”

Uwaga redakcji: ta historia i nagłówek zostały zaktualizowane 18 maja, aby usunąć wszelkie wrażenie, że Big Pharma jest winna braku badań nad DCA. W rzeczywistości, jak wspomniano w historii, brak zachęt finansowych (niezdolność do patentowania DCA) jest tym, co zniechęca firmy farmaceutyczne do badania chemikaliów.

ten artykuł został dostarczony przez life ’ S Little Mysteries, siostrzaną stronę LiveScience. Natalie Wolchover na Twitterze @ nattyover .

najnowsze wiadomości

{{ articleName }}