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잠재적 인 암 치료법이 무시되고 있습니까?

1955 년 4 월 12 일,최초의 성공적인 소아마비 백신은 전국 약 2 백만 명의 학생들에게 투여되었습니다. 그 발견 자,피츠버그 대학 의학 연구원 조나스 솔크,그날 저녁 라디오 방송에서 인터뷰를했습니다.

“이 백신에 대한 특허를 누가 소유하고 있습니까?”라디오 호스트 에드워드 알 머로우가 그에게 물었다.

매년 300,000 명의 미국인을 괴롭히는 치명적인 질병에 대한 면역이 가치가 있어야한다는 점을 고려할 때 합리적인 질문이었습니다.

“글쎄,사람들은 내가 말할 것”이라고 솔크는 유명하게 대답했다. “특허는 없다. 태양을 특허 할 수 있습니까?”

제약 회사 제넨텍/로슈에 의해 특허받은 아바스틴이 생명을 연장하는 것으로 입증되지 않고 연간 약 80,000 달러의 환자들을 요하는 세계에서,소크의 이타심은 그를 오늘날 많은 의학 연구자들의 영웅으로 만들었습니다.

솔크의 추종자 중 하나는 알버타 대학의 암 연구원인 에반겔로스 미켈라키스입니다. 미켈라키스의 초기 발견은 당시 많은 팡파르를 얻었고 이번 주에 다시 웹에서 재순환되었는데,이는 블로그 게시물(“과학자들은 암을 치료하지만 아무도 눈치 채지 못한다”)이 사실인지 궁금해하는 사람들과 새로운 논쟁을 불러 일으켰다.

생쥐에서 디카펜이 작용하는 메커니즘은 매우 간단하다:그것은 대부분의 암세포들이 설탕을 대사하는 방식을 방해함으로써 죽였고,정상 조직에 악영향을 미치지 않으면서 자멸을 일으켰다.

동물실험에 이어 미켈라키스와 그의 동료들은 페트리접시에서 인간 암세포에 대한 임상시험을 실시한 후,150 만 달러의 개인 기금으로 인간 임상시험을 실시했다. 그의 고무적인 결과-5 명의 연구 참여자 중 4 명의 삶을 연장시키는 것으로 보이는 치료-는 작년에 과학 번역 의학에 출판되었습니다.

설치류,세포 배양 및 인간에 대한 작은 실험에서 예비 연구는 강력한 암 치료제 인 것으로 지적한다. 그것은 오랫동안 기다려온 치료법이라는 것을 의미하지는 않습니다-많은 다른 화합물이 나중에 그 약속에 부응하지 않고 연구 초기 단계에서 유사하게 유망한 것처럼 보였지만 그럼에도 불구하고 미켈라키스는 더 큰 인간 실험이 보증된다고 믿습니다.

조나스 솔크처럼 미켈라키스는 그의 발견을 특허하지 않았다. 그것은 그가 원하지 않기 때문이 아니라,그가 할 수 없기 때문입니다.특허에 관해서,디카페는 정말로 태양과 같습니다:그것은 아무도 소유 할 수없는 값 싸고 널리 사용되는 화학 물질입니다.

오늘날의 세계에서 이러한 약물은 쉽게 자금을 유치하지 않습니다.

제약회사들은 제약회사를 정확히 무시하지 않고 있으며,제약회사의 연구를 확실히 억제하지 않고 있다. 왜? 신약 개발은 궁극적으로 사업이며,마약에 투자하는 것은 단순히 좋은 사업 움직임이 아닙니다. “큰 제약은 아무런 이익이 없을 것이기 때문에 투자에 전혀 관심이 없다”미켈라키스는 삶의 작은 신비,라이브 사이언스의 자매 사이트 말했다. “제약 회사는 회사가 생존하고 성장하기 위해서는 이익을 위해 판매해야하는 제품을 제조한다는 점에서 다른 회사와 같습니다.”

연구자들이 연구한 10,000 가지 화합물 중 단 한 가지만이 승인된 약물로 끝났다고 오그브루는 메디치넷의 수술에서 설명했다. 승인 단계에 도착 하려면 약물 7~10 년 총 비용 평균 500 만 달러—약물 식품 및 의약품 안전 청 승인을 받지 않는 경우 수포에 대 한 수 있는 테스트를 받아야 합니다. “승인 된 약 20 개 중 3 개만이 개발 비용을 충당하기에 충분한 수익을 가져옵니다.”

“이익은 회사가 취하는 위험에 대한 인센티브입니다.” “합리적인 이익의 약속없이,어떤 회사가 새로운 약물을 개발하는 아주 작은 인센티브가있다.”

디클로로 아세테이트와 같은 약물로 이익을 얻는 것은 거의 불가능합니다. 미켈라키스는”만약 미켈라키스가 효과가 입증된다면 그것은 터무니없이 값싼 약이 될 것”이라고 말했다.

최근 스탠포드암센터의 종양학자인 다니엘 장이 이에 동의했다. “특허성의 결여가 조사의 결여에 중요한 역할을 하고 있다고 확신한다”고 장씨는 이메일을 통해 말했다.

국립 암 연구소와 같은 정부 보건 기관이 임상 시험에 자금을 지원하기 위해 연구 보조금을 제공하는 동안,”이러한 것들은 암 치료제로 승인 받기에 충분하지 않을 것”이라고 토론토 의사 아크 반 칸은 말했다. “수억 달러가 필요하며 정부 보조금은 그렇게 크지 않습니다.”

제약회사가 이 법안을 발의한 것보다 훨씬 더 느리게 진행되었다. 즉,풀뿌리 자금은 놀라 울 정도로 꾸준한 진전을 허용했다. “웹 사이트,라디오,전화 통화,그런 것들을 통해 우리는 약 1 달러를 모금했습니다.알버타 대학교 연구 센터에서 9 개월 만에 5 백만”이라고 미켈라키스는 말했다. 이것은 5 명의 뇌암 환자를 대상으로 한 뇌암 치료에 대한 상세한 연구에 자금을 지원하기에 충분했습니다.

결과는 유망했다. 그러나 이 연구는 작았고 위약 대조군도 부족하여,환자의 상태가 호전되었는지의 여부를 확실히 말할 수 없게 만들었다. 스탠포드 연구원 다니엘 장은 연구 결과를 흥미롭지 만 결정적이지 않다고 설명했다. 그들의 논문에서,미켈라키스와 그의 공동 저자들은”우리 연구에서 치료받은 참가자의 수가 적 으면 치료제로서의 치료제에 관한 확고한 결론을 내릴 수 없다.”

임상 시험의 부족에도 불구하고,한 가족 개업의,토론토에있는 메디 코르 암 센터의 아크 바르 칸,자신의 암 환자에게 오프 라벨 디카이스를 처방. (그는 이것이 캐나다에서 할 수 있다고 말합니다. 그러나 미켈라키스는 칸이 공식적으로 암 사용을 승인하기 전에 약물을 처방해야한다고 생각하지 않는다고 말했다.6347>

“우리는 표준 치료에 실패한 환자의 약 60~70%가 당뇨병에 호의적으로 반응하는 것을보고있다”고 칸은 삶의 작은 미스터리에 말했다. 칸의 그룹은 완화 의학의 저널에 최초의 동료 검토 논문을 발표했다. “그것은 작동하지 않는 다른 치료법을 시도했던 희귀 한 형태의 암 환자의 사례 보고서입니다. 그것은 효과적이었고 실제로는 매우 극적인 결과입니다. 그는 다리에 특히 골치 아픈 종양을 포함하여 여러 종양을 가지고있었습니다. 이 질병은 종양을 안정시키고 통증을 크게 줄였습니다.

“현재 난치성 암을 가진 3 명의 환자가 있는데,이들은 기존의 완화(비치료)치료법과 병용하여 완치될 가능성이 높습니다. 우리는 이러한 사례를 게시하는 과정에있다”고 말했다.

신약 모델

작은 실험 및 사례 연구만으로는 충분하지 않습니다. 약물의 효능에 대한 추가 조사가 필요하며,큰 제약의 도움 없이는 특이한 방식으로 발생해야 할 것입니다.

“이것은 공적 자금이이 재판에 자금을 지원하는 사회적 실험이 될 수있다”고 미켈라키스는 말했다. “암세포에 대한 암세포의 효과를 발견 한 후,나는 이것이 우리 연구의 두 번째로 큰 성과라고 생각한다:우리는 당신이 많은 돈없이 인간의 시련에 약물을 가져올 수 있다는 것을 보여 주었을 때. 다른 사람들이 영감을 받았다면”-그의 그룹은 몇몇 저명한 암 병원들과 협력을 시작했습니다-“이것은 큰 성과 일 수 있습니다. 결국 국립 암 연구소와 같은 연방 기관은 충분한 증거가 있음을 알게 될 것이고,그러면 그들은 자금 지원을 도울 것입니다.”

“그것은 새로운 태도와 새로운 사고 방식을 나타냅니다.

아마도 완전히 새로운 것은 아닙니다. 영감과 격려를 위해 미켈라키스는 종종 소아마비 백신의 이야기를 회상한다:”그것은 이익을 내지 않고 치명적인 질병을 근절하는데 성공했다.”

편집자 주:이 이야기와 헤드 라인은 5 월 18 일에 업데이트되어 빅 제약이 디제약에 대한 연구가 부족하다는 인상을 없앴습니다. 사실,이야기가 언급 한 바와 같이,금융 인센티브의 부족(특허 특허의 무능력)화학 물질을 연구 제약 회사를 낙담 것입니다.

이 기사는 삶의 작은 신비,라이브 사이언스의 자매 사이트에서 제공 한 것입니다. 내티 오버@트위터에 나탈리 월치 오버를 따르십시오.

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