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潜在的な癌の治療法は無視されていますか?

1955年4月12日、全国の約200万人の小学生にポリオワクチンが初めて接種されました。 その発見者であるピッツバーグ大学の医学研究者Jonas Salkは、その夜CBSラジオでインタビューを受けました。

“このワクチンの特許は誰が所有していますか?”ラジオの司会者エドワード-R-マロウは彼に尋ねた。

毎年30万人のアメリカ人を苦しめた致命的な病気に対する免疫力は何か価値があるはずであることを考えると、合理的な質問でした。

“まあ、人々は、私が言うだろう、”ソークは有名に答えた。 「特許はありません。 あなたは太陽の特許を取ることができますか?”

製薬会社Genentech/Rocheによって特許を取得した癌薬アバスチンが、寿命を延ばすことが証明されていない患者に年間約80,000ドルの費用がかかる世界では、ソークの無私無欲は彼を今日の多くの医学研究者の英雄としている。

ソークの崇拝者の一人は、アルバータ大学の癌研究者であるEvangelos Michelakisであり、三年前、dcaとして知られる一般的な無毒の化学物質、ジクロロ酢酸の略で、マウスの癌性腫瘍の増殖を阻害するようであることを発見した。 Michelakisの最初の発見は、当時多くのファンファーレを集め、今週もウェブ上で再循環していますが、大部分はブログ投稿(「科学者は癌を治すが、誰も注意を払わない」)

dcaがマウスで働くメカニズムは非常に単純であり、ほとんどの種類の癌細胞が糖の代謝方法を破壊し、正常組織に悪影響を与えることなく自己破壊

動物実験の後、Michelakisと彼の同僚は、ペトリ皿の中のヒト癌細胞に対するDCAの試験を行い、その後、個人的に調達した資金で150万ドルを使用してヒト臨床試験を実施した。 彼の奨励的な結果—DCA治療は、5人の研究参加者のうち4人の寿命を延ばすように見えた—は、昨年Science Translational Medicineに掲載されました。

げっ歯類、細胞培養、およびヒトに対する小規模試験における予備的研究は、DCAが強力な癌治療であることを指摘している。 それはそれが待望の治療法であることを意味するものではありません-他の多くの化合物は、後でその約束に従わずに研究の初期段階で同様に有望

ジョナス-ソークのように、Michelakisは彼の発見の特許を取得していません。 特許に関しては、DCAは本当に太陽のようなものです:それは誰も所有することができない安価で広く使用されている化学物質です。

今日の世界では、そのような薬は容易に資金を引き付けることはありません。

製薬会社はDCAを正確に無視しているわけではなく、間違いなくDCAの研究を抑制しているわけではありません—それは彼らがそれを助けていないとい どうして? 医薬品開発は最終的にはビジネスであり、医薬品への投資は単に良いビジネスの動きではありません。 LiveScienceの姉妹サイトであるLife’s Little Mysteriesは、”Big Pharmaは利益がないため、投資には全く関心がありません”と語った。

治療への長い道のり

薬理学者Omudhome Ogbru、ニュージャージー州に拠点を置く製薬事業、医薬品会社のr&Dディレクターは、”製薬会社は、会社が生き残り、成長するために利益のために販売されなければならない製品を製造するという点で、他の企業と同様である。”

研究者によって研究された10,000の化合物のうちの一つだけが承認された薬として終わる、とOgbruはMedicineNetのop-edで説明しました。 承認段階に到達するには、薬物は7〜10年間の総費用平均$500millionで試験を受けなければならず、そのすべてが食品医薬品局の承認を受けなければ無駄 それがない場合でも、”すべての20承認された薬のうち三つだけが彼らの開発コストをカバーするのに十分な収入をもたらします。”

“利益は、会社が取るリスクに対するインセンティブです”とOgbru氏は書いています。 “合理的な利益の約束がなければ、どの企業も新薬を開発するインセンティブはほとんどありません。”

ジクロロ酢酸のような薬で利益を上げることはほぼ不可能でしょう。 「DCAが効果的であることが判明した場合、それは途方もなく安い薬になるだろう」とMichelakis氏は語った。

Daniel Changは、最近Dcaの調査を開始したStanford Cancer Centerの腫瘍学者であると同意した。 “特許性の欠如が調査の欠如に役割を果たしていると確信しています”とチャンは電子メールで私たちに語りました。

国立がん研究所のような政府の保健機関は、臨床試験に資金を提供するための研究助成金を提供しているが、「DCAががん治療として承認されるには十分ではないだろう」とトロントの医師、Akban Kahn氏は語った。 “あなたは数億ドルを必要とし、政府の助成金はそれほど大きくはありません。”

dcaの研究は、製薬会社が法案を支持していた場合よりもはるかにゆっくりと動いています。 そうは言っても、草の根の資金調達は驚くほど着実な進歩を可能にしました。 “ウェブサイト、ラジオ、電話、そのようなものを通じて、私たちは約$1を調達しました。アルバータ大学DCA研究センターでは、”9ヶ月で5万人”とMichelakis氏は述べています。 これは、5人の脳腫瘍患者におけるDCA治療の詳細な研究に資金を供給するのに十分でした。

結果は有望であった。 しかし、この研究は小さく、プラセボ対照を欠いていたため、DCA治療のために患者の状態が改善したのか、それとも他の何かのために改善したのかを確 スタンフォード大学の研究者であるDaniel Changは、この研究の結果を興味深いが決定的ではないと説明した。 彼らの論文では、Michelakisと彼の共著者は、「私たちの研究では治療された参加者の数が少ないため、dcaを治療法として明確な結論を出すことはできません。”

臨床検査の不足にもかかわらず、トロントのメディコー癌センターのある家族開業医、アクバル-カーンは、彼の癌患者にオフラベルDCAを処方している。 (彼は、Dcaはすでに特定の代謝障害の治療のためにそこに承認されているので、これはカナダで行うことができると言います。 Michelakisは、しかし、彼はそれが正式に癌の使用のために承認される前にカーンが薬を処方すべきだとは思わないと述べました。)

“標準治療に失敗した患者の約60-70%がDCAに好意的に反応するのを見ている”とKhanはLife’s Little Mysteriesに語った。 Khanのグループは、最初の査読論文をJournal Of Palliative Medicineに発表したばかりです。 「これは、機能していない他の治療法を試したまれな形態の癌患者の症例報告であるため、彼はDCAのために私たちに来ました。 それは効果的であり、実際にはかなり劇的な結果です。 彼は脚に特に厄介なものを含む複数の腫瘍を持っていた。 DCAは腫ようを安定させ,とう痛を有意に減少させた。

「現在、DCAを従来の緩和的(非治癒的)治療と組み合わせて使用することで、完全寛解し、治癒する可能性が高い難治性癌患者が3人います。 私たちはこれらのケースを公開する過程にあります”と彼は言いました。

新薬モデル

小規模な試験とケーススタディでは、DCAが機能することを証明するには十分ではありません。 薬の有効性のさらなる調査が必要であり、大手製薬会社の助けを借りなければ、それは珍しい方法で起こらなければならないでしょう。

「これは、公的資金がこれらの試験に資金を供給する社会実験である可能性がある」とMichelakis氏は述べた。 「癌細胞に対するDCAの効果を発見した後、私はこれを私たちの仕事の2番目に大きな成果と考えています:あなたがたくさんのお金なしでヒト試験に薬を持って来ることができることを示したとき。 他の人が触発された場合”—彼のグループは、いくつかの著名な癌病院との連携を確立し始めている—”これは大きな成果かもしれません。 最終的には、国立がん研究所のような連邦機関は十分な証拠があることを見て、彼らは資金調達を支援します。「

「それは新しい態度と新しい考え方を表しています」と彼は付け加えました。

おそらく全く新しいものではありません。 インスピレーションと励ましのために、Michelakisはしばしばポリオワクチンの話を思い出します:”それは利益を上げることなく致命的な病気を根絶するこ”

編集者注:この記事と見出しは、ビッグファーマがDCAに関する研究の欠如に責任があるという印象を取り除くために月18日に更新されました。 実際、物語が述べたように、財政的インセンティブの欠如(DCAの特許を取得できないこと)は、製薬会社が化学物質を研究するのを妨げるものです。

この記事は、LiveScienceの姉妹サイトであるLife’s Little Mysteriesによって提供されました。 [email protected]でナタリー Wolchoverに従ってください。

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