Articles

Jätetäänkö mahdollinen syöpälääke huomiotta?

huhtikuun 12. päivänä 1955 annettiin ensimmäinen onnistunut poliorokote lähes 2 miljoonalle koululaiselle ympäri maata. Sen löytäjää, Pittsburghin yliopiston lääketieteen tutkijaa Jonas Salkia haastateltiin samana iltana CBS: n radiossa.

” kuka omistaa tämän rokotteen patentin?”kysyi radiojuontaja Edward R. Murrow.

se oli järkevä kysymys, kun ottaa huomioon, että immuniteetin 300 000 amerikkalaista vuosittain vaivannutta tappavaa tautia vastaan pitäisi olla jonkin arvoinen.

”No, kansa, sanoisin”, Salk vastasi kuuluvasti. ”Patenttia ei ole. Voisitko patentoida auringon?”

maailmassa, jossa lääkeyhtiö Genentech/Rochen patentoima syöpälääke Avastin maksaa potilaille noin 80 000 dollaria vuodessa ilman, että sen on todistettu pidentävän elinikää, Salkin epäitsekkyys on tehnyt hänestä monien lääketieteen tutkijoiden sankarin nykyään.

yksi Salkin ihailijoista on Albertan yliopiston syöpätutkija Evangelos Michelakis, joka kolme vuotta sitten havaitsi, että yleinen, myrkytön kemikaali nimeltä DCA, lyhenne diklooriasetaatista, näyttää estävän syöpäkasvainten kasvua hiirillä. Michelakis ’ alkuperäiset havainnot kerännyt paljon fanfaari tuolloin ja ovat kiertäneet verkossa jälleen tällä viikolla, suurelta osin koska blogikirjoitus (”tutkijat parantaa syöpä, mutta kukaan ei ota huomioon”), joka sytytti tuoretta keskustelua ihmisten ihmettelevät, jos se oli totta.

mekanismi, jolla DCA vaikuttaa hiiriin, on huomattavan yksinkertainen: se tappoi useimmat syöpäsolut häiritsemällä niiden tapaa metaboloida sokeria, aiheuttaen niiden itsetuhon vaikuttamatta haitallisesti normaaleihin kudoksiin.

eläinkokeiden jälkeen Michelakis kollegoineen teki DCA-kokeita ihmisen syöpäsoluilla petrimaljassa, minkä jälkeen he tekivät kliinisiä kokeita ihmisillä käyttäen 1,5 miljoonaa dollaria yksityisesti kerättyjä varoja. Hänen rohkaisevia tuloksia — DCA hoito näytti pidentää elämää neljä viidestä tutkimukseen osallistuneet-julkaistiin viime vuonna Science Translational Medicine.

jyrsijöillä, soluviljelmillä ja ihmisillä tehdyissä pienissä kokeissa tehdyt alustavat tutkimukset viittaavat siihen, että DCA on tehokas syöpähoito. Se ei tarkoita, että se on kauan odotettu parannuskeinoa-monet muut yhdisteet ovat tuntuneet yhtä lupaavilta alkuvaiheessa tutkimusta ilman myöhemmin elää jopa että lupaus-mutta kuitenkin, Michelakis uskoo suurempia ihmiskokeita DCA ovat perusteltuja.

Jonas Salkin tavoin Michelakis ei ole patentoinut keksintöään. Kun kyse on patenteista, DCA on kuin aurinko: se on halpa, laajalti käytetty kemikaali, jota kukaan ei voi omistaa.

nykymaailmassa tällaiset lääkkeet eivät helposti saa rahoitusta.

lääkeyhtiöt eivät juuri sivuuta DCA: ta, eivätkä ne todellakaan tukahduta DCA — tutkimusta-se on vain, että he eivät auta sitä. Miksi? Lääkekehitys on viime kädessä liiketoimintaa, eikä lääkeinvestointi yksinkertaisesti ole hyvä liike. ”Big Pharma ei ole lainkaan kiinnostunut sijoittamaan, koska voittoa ei tule”, Michelakis kertoi LiveScience-sivustolle Sisarsivusto Life ’ S Little Mysteriesille.

The long road to a cure

Pharmacologist Omudhome Ogbru, R& D johtaja New Jerseyssä sijaitsevassa lääkeyrityksessä the Medicines Company, toteaa: ”lääkeyhtiöt ovat kuin muutkin yhtiöt siinä mielessä, että ne valmistavat tuotteita, jotka on myytävä voitolla, jotta yritys selviytyisi ja kasvaisi.”

vain yksi 10 000: sta tutkijoiden tutkimasta yhdisteestä päätyy hyväksytyksi lääkkeeksi, Ogbru selitti MedicineNet-tutkimuslaitoksen tutkimuksessa. Päästäkseen hyväksymisvaiheeseen lääkkeiden on suoritettava seitsemän-10 vuoden testaus, jonka kokonaiskustannukset ovat keskimäärin 500 miljoonaa dollaria — jotka kaikki voivat olla hyödyttömiä, jos lääke ei saa Food and Drug Administration-hyväksyntää. Vaikka näin kävisikin, ”vain kolme jokaisesta 20 hyväksytystä lääkkeestä tuo riittävästi tuloja kattamaan kehitykselliset kustannuksensa.”

”voitto on kannustin sille riskille, jonka yhtiö ottaa”, Ogbru kirjoitti. ”Ilman lupausta kohtuullisesta tuotosta yhdelläkään yrityksellä ei ole juurikaan kannustimia kehittää uusia lääkkeitä.”

olisi lähes mahdotonta tehdä voittoa diklooriasetaatin kaltaisella lääkkeellä. ”Jos DCA osoittautuu tehokkaaksi, siitä tulee naurettavan halpa lääke”, Michelakis sanoi.

Daniel Chang, Stanfordin syöpäkeskuksen onkologi, joka äskettäin alkoi tutkia DCA: ta, oli samaa mieltä. ”Olen varma, että patentoitavuuden puutteella on osansa tutkinnan puutteessa”, Chang kertoi sähköpostissa.

vaikka valtion terveysjärjestöt, kuten National Cancer Institute, myöntävät tutkimusapurahoja kliinisten tutkimusten rahoittamiseksi,” ne eivät koskaan riittäisi DCA: n hyväksymiseen syöpähoitona”, sanoi Akban Kahn, torontolainen lääkäri. ”Tarvitset satoja miljoonia dollareita, ja valtion avustus ei ole niin suuri.”

DCA-tutkimus on edennyt paljon hitaammin kuin jos laskun maksaisi lääkeyhtiö. Ruohonjuuritason rahoitus on kuitenkin mahdollistanut yllättävän tasaisen kehityksen. ”Nettisivujen, radion, puheluiden ja vastaavien kautta keräsimme noin $1.5 miljoonaa yhdeksässä kuukaudessa ” Albertan yliopiston DCA-tutkimuskeskuksessa, Michelakis sanoi. Tämä riitti rahoittamaan yksityiskohtaisen tutkimuksen DCA-hoidosta viidellä aivosyöpäpotilaalla.

tulokset olivat lupaavia. Tutkimus oli kuitenkin pieni ja siitä puuttui lumekontrolli, minkä vuoksi on mahdotonta sanoa varmasti, paranivatko potilaiden olot DCA-hoidon vai jonkin muun vuoksi. Stanfordin tutkija Daniel Chang kuvaili tutkimuksen tuloksia mielenkiintoisiksi, mutta tuloksettomiksi. Michelakis ja hänen kanssakirjoittajansa kirjoittivat tutkielmassaan: ”koska tutkimuksessamme on pieni määrä hoidettuja osallistujia, DCA: sta ei voida tehdä varmoja johtopäätöksiä terapiana….”

kliinisten testien vähyydestä huolimatta eräs perhelääkäri, Toronton Medicor Cancer Centren Akbar Khan, määrää syöpäpotilailleen off-label DCA: n. (Hän sanoo, että tämä voidaan tehdä Kanadassa, koska DCA on jo hyväksytty siellä tiettyjen aineenvaihdunnan häiriöiden hoitoon. Michelakis kuitenkin sanoi, ettei hänen mielestään Khanin pitäisi määrätä lääkettä ennen kuin se on virallisesti hyväksytty syöpäkäyttöön.)

”näemme noin 60-70 prosenttia potilaista, jotka ovat epäonnistuneet tavanomaisissa hoidoissa, reagoivan suotuisasti DCA: han”, Khan kertoi Life ’ S Little Mysteries-lehdelle. Khanin ryhmä julkaisi juuri ensimmäisen vertaisarvioidun tutkielmansa Journal of Palliative Medicine-lehdessä. ”Se on tapausraportti potilaasta, jolla on harvinainen syöpä, joka oli kokeillut muita hoitoja, jotka eivät toimineet, joten hän tuli luoksemme DCA: ta varten. Se oli tehokasta ja oikeastaan aika dramaattinen tulos. Hänellä oli useita kasvaimia, joista yksi oli erityisen huolestuttava jalassa. DCA vakautti kasvaimen ja vähensi merkittävästi hänen kipujaan.

” meillä on tällä hetkellä kolme parantumatonta syöpäpotilasta, joilla on täydellinen remissio ja jotka todennäköisesti paranevat DCA: n käytöstä yhdessä tavanomaisten palliatiivisten (ei-parantavien) hoitojen kanssa. Olemme julkaisemassa näitä juttuja”, hän sanoi.

Uusi lääkemalli

pienet tutkimukset ja tapaustutkimukset eivät kuitenkaan riitä todistamaan DCA: n toimivuutta. Lääkkeen tehoa on tutkittava lisää, ja ilman Big Pharman apua sen on tapahduttava epätavallisella tavalla.

”tämä voisi olla sosiaalinen kokeilu, jossa julkinen rahoittaa nämä kokeilut”, Michelakis sanoi. ”Löydettyäni DCA: n vaikutuksen syöpäsoluihin pidän tätä työmme toiseksi suurimpana saavutuksena: kun osoitimme, että lääkkeen voi tuoda ihmiskokeisiin ilman paljon rahaa. Jos toiset innostuisivat ”- hänen ryhmänsä alkaa perustaa yhteistyötä joidenkin merkittävien syöpäsairaaloiden kanssa – ” tämä voisi olla suuri saavutus. Lopulta liittovaltion elimet, kuten kansallinen syöpäinstituutti, näkisivät, että todisteita on tarpeeksi, ja sitten he auttaisivat rahoituksessa.”

”se edustaa uutta asennetta ja uudenlaista ajattelutapaa”, hän lisäsi.

ei ehkä täysin uusi. Inspiraation ja rohkaisun saamiseksi Michelakis muistelee usein tarinaa poliorokotteesta: ”se onnistui hävittämään tappavan taudin saamatta siitä voittoa.”

Editor ’ s Note: This story and headline was updated to May 18 to delivering any impression that Big Pharma is in accepted for the lack of research in DCA. Itse asiassa, kuten tarina totesi, taloudellisen kannustimen puute (kyvyttömyys patentoida DCA) on se, mikä estää lääkeyhtiöitä tutkimasta kemikaaleja.

tämän artikkelin toimitti Livesciencen sisarsivusto Life ’ S Little Mysteries. Seuraa Natalie Wolchoveria Twitterissä @nattyover.

Viimeaikaiset

{{ articleName }}