Articles

Je potenciální léčba rakoviny ignorována?

12. Dubna 1955 byla první úspěšná vakcína proti obrně podána téměř 2 milionům školáků po celé zemi. Jeho objevitel, lékařský výzkumník University of Pittsburgh Jonas Salk, byl ten večer vyslýchán v rádiu CBS.

“ kdo vlastní patent na tuto vakcínu?“zeptal se ho rozhlasový hostitel Edward R. Murrow.

byla to rozumná otázka, vzhledem k tomu, že imunita vůči smrtelné nemoci, která každoročně postihuje 300 000 Američanů, by měla něco stát.

„no, lidé, řekl bych,“ odpověděl Salk skvěle. „Neexistuje žádný patent. Mohl byste patentovat slunce?“

ve světě, kde lék proti rakovině Avastin-patentovaný farmaceutickou společností Genentech / Roche-stojí pacienty asi 80 000 dolarů ročně, aniž by bylo prokázáno, že prodlužuje životy, Salkova nezištnost z něj dnes učinila hrdinu mnoha lékařských vědců.

jedním ze salkových obdivovatelů je Evangelos Michelakis, výzkumník rakoviny na univerzitě v Albertě, který před třemi lety zjistil, že běžná netoxická chemická látka známá jako DCA, zkratka pro dichloracetát, zdá se, že inhibuje růst rakovinných nádorů u myší. Michelakisova počáteční zjištění v té době sbírala hodně fanfár a tento týden se znovu objevila na webu, z velké části kvůli blogovému příspěvku („vědci léčí rakovinu, ale nikdo si toho nevšimne“), který podnítil novou debatu s lidmi, kteří přemýšleli, jestli je to pravda.

mechanismus, kterým DCA pracuje u myší, je pozoruhodně jednoduchý: zabil většinu typů rakovinných buněk narušením způsobu, jakým metabolizují cukr, což způsobilo jejich autodestrukci bez nepříznivého ovlivnění normálních tkání.

po pokusech na zvířatech Michelakis a jeho kolegové provedli testy DCA na lidských rakovinných buňkách v Petriho misce a poté provedli klinické studie na lidech za použití 1, 5 milionu dolarů v soukromě získaných prostředcích. Jeho povzbudivé výsledky-zdálo se, že léčba DCA prodlužuje životy čtyř z pěti účastníků studie-byly zveřejněny v loňském roce v Science Translational Medicine.

předběžné práce na hlodavcích, buněčných kulturách a malých pokusech na lidech ukazují na DCA jako na silnou léčbu rakoviny. To neznamená, že je to dlouho očekávaný lék-mnoho dalších sloučenin se zdálo podobně slibné v raných fázích výzkumu, aniž by později splnilo tento slib-Michelakis však věří, že větší lidské pokusy na DCA jsou oprávněné.

stejně jako Jonas Salk, Michelakis svůj objev patentoval. Není to proto, že by nechtěl, ale protože nemůže. pokud jde o patenty, DCA je opravdu jako slunce: je to levná, široce používaná chemikálie, kterou nikdo nemůže vlastnit.

v dnešním světě takové léky snadno nepřitahují finanční prostředky.

farmaceutické společnosti DCA úplně neignorují a rozhodně nepotlačují výzkum DCA — je to jen to, že tomu nepomáhají. Proč? Vývoj léků je v konečném důsledku podnikání a investice do drogy prostě není dobrý obchodní krok. „Big Pharma nemá vůbec žádný zájem investovat, protože nebude mít žádný zisk,“ řekl Michelakis sesterskému webu LiveScience Life ‚ S Little Mysteries.

dlouhá cesta k vyléčení

farmakolog Omudhome Ogbru, R&d ředitel farmaceutického podniku se sídlem v New Jersey, the Medicines Company, poznamenává: „farmaceutické společnosti jsou jako jiné společnosti v tom, že vyrábějí výrobky, které musí být prodány za účelem zisku, aby společnost přežila a rostla.“

pouze jedna z 10 000 sloučenin studovaných výzkumnými pracovníky končí jako schválený lék, vysvětlil Ogbru v op-ed na MedicineNet. Aby se drogy dostaly do schvalovací fáze, musí podstoupit sedm až 10 let testování za celkové náklady v průměru 500 milionů dolarů — to vše může být zbytečné, pokud droga nedostane schválení Food and Drug Administration. I když ano, “ pouze tři z každých 20 schválených léků přinášejí dostatečné příjmy na pokrytí jejich vývojových nákladů.“

„zisk je motivací pro riziko, které společnost podstupuje,“ napsal Ogbru. „Bez příslibu přiměřeného zisku existuje pro každou společnost jen velmi malá motivace k vývoji nových léků.“

bylo by téměř nemožné dosáhnout zisku na drogu, jako je dichloracetát. „Pokud se DCA ukáže jako účinná, pak to bude směšně levný lék,“ řekl Michelakis.

Daniel Chang, onkolog v Stanford Cancer Center, který nedávno začal zkoumat DCA, souhlasil. „Jsem si jistý, že nedostatek patentovatelnosti hraje roli v nedostatečném vyšetřování,“ řekl nám Chang v e-mailu.

zatímco vládní zdravotnické organizace, jako je národní onkologický institut, poskytují výzkumné granty na pomoc při financování klinických studií, „ty by nikdy nestačily k tomu, aby byly DCA schváleny jako léčba rakoviny,“ řekl Akban Kahn, lékař z Toronta. „Potřebujete stovky milionů dolarů a vládní grant není tak velký.“

výzkum DCA se pohyboval mnohem pomaleji, než kdyby farmaceutická společnost platila účet. Bylo řečeno, místní financování umožnilo překvapivě stabilní pokrok. „Prostřednictvím webových stránek, rádia, telefonních hovorů a podobných věcí jsme získali asi 1$.5 milionů za devět měsíců “ ve Výzkumném centru DCA University of Alberta řekl Michelakis. To stačilo k financování podrobné studie léčby DCA u pěti pacientů s rakovinou mozku.

výsledky byly slibné. Studie však byla malá a postrádala kontrolu nad placebem, takže nebylo možné s jistotou říci, zda se podmínky pacientů zlepšily kvůli léčbě DCA nebo kvůli něčemu jinému. Daniel Chang, výzkumník Stanfordu, popsal výsledky studie jako zajímavé, ale neprůkazné. Michelakis a jeho spoluautoři ve svém příspěvku napsali: „s malým počtem léčených účastníků naší studie nelze učinit žádné pevné závěry týkající se DCA jako terapie….“

přes nedostatek klinických testů, jeden rodinný lékař, Akbar Khan z Medicor Cancer Center v Torontu, předepisuje off-label DCA svým pacientům s rakovinou. (Říká, že to lze udělat v Kanadě, protože DCA je tam již schválena pro léčbu určitých poruch metabolismu. Michelakis, nicméně, řekl, že si nemyslí, že by Khan měl předepisovat lék dříve, než bude oficiálně schválen pro použití proti rakovině.

„vidíme asi 60 až 70 procent pacientů, kteří selhali standardní léčba, reagují příznivě na DCA,“ řekl Khan Life ‚ S Little Mysteries. Khanova skupina právě zveřejnila svůj první recenzovaný článek v časopise Journal of Paliative Medicine. „Je to kazuistika pacienta se vzácnou formou rakoviny, který vyzkoušel jiné léčby, které nefungovaly, a tak k nám přišel pro DCA. Bylo to efektivní a vlastně je to docela dramatický výsledek. Měl několik nádorů, včetně zvláště znepokojujícího v noze. DCA stabilizovala nádor a významně snížila jeho bolest.

“ v současné době máme tři pacienty s nevyléčitelnými rakovinami, kteří jsou v úplné remisi a jsou pravděpodobně vyléčeni z použití DCA v kombinaci s konvenční paliativní (neléčivou) léčbou. Jsme v procesu zveřejňování těchto případů, “ řekl.

nový model léku

malé studie a případové studie však nebudou stačit k prokázání práce DCA. Další zkoumání účinnosti léku je nezbytné a bez pomoci Big Pharma se to bude muset stát neobvyklým způsobem.

„mohlo by to být sociální experiment, kdy veřejnost financuje tyto zkoušky,“ řekl Michelakis. „Poté, co jsem zjistil účinek DCA na rakovinné buňky, považuji to za druhý největší úspěch naší práce: když jsme ukázali, že můžete přinést lék na lidské pokusy bez velkého množství peněz. Pokud se ostatní inspirovali — – jeho skupina začíná navazovat spolupráci s některými významnými nemocnicemi s rakovinou — “ to by mohl být velký úspěch. Nakonec federální orgány, jako je národní onkologický ústav, uvidí, že existuje dostatek důkazů, a pak pomohou s financováním.“

„představuje nový postoj a nový způsob myšlení,“ dodal.

možná ne zcela nové. Pro inspiraci a povzbuzení Michelakis často vzpomíná na příběh vakcíny proti dětské obrně: „podařilo se jí vymýtit smrtelnou nemoc, aniž by dosáhla zisku.“

Poznámka redakce: Tento příběh a titulek byly aktualizovány 18. května, aby se odstranil dojem, že Big Pharma je na vině za nedostatek výzkumu DCA. Ve skutečnosti, jak příběh uvedl, nedostatek finančních pobídek (neschopnost patentovat DCA) je to, co odrazuje farmaceutické společnosti od studia chemických látek.

tento článek poskytl Life ‚ S Little Mysteries, sesterský web LiveScience. Sledujte Natalie Wolchover na Twitteru @nattyover.

Poslední zprávy

{{ název článku }}